Oryzon Genomics sube casi un 3% en Bolsa, hasta los 3,03 euros por acción, tras anunciar que presentará el 10 de diciembre datos preclínicos preliminares de su tercer fármaco, ORY-3001. Oryzon alcanza ya los 106 millones de capitalización.
Este fármaco es un tratamiento contra la anemia falciforme, una mutación genética que entorpece la circulación sanguínea. En un comunicado, la compañía ha informado de que la presentación se hará en el 59º Congreso y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología, que se celebrará entre el 9 y el 12 de diciembre en Atlanta (EEUU).
La anemia falciforme es una enfermedad genética en la que el gen de la hemoglobina adulta es defectuoso y se producen glóbulos rojos con forma anormal. La anemia falciforme afectaba en 2014 aproximadamente a 150.000 personas en Estados Unidos y no existe cura sino tratamientos paliativos. Oryzon ha desarrollado esta investigación en colaboración con la Universidad de Illinois (EEUU).
“Estamos muy satisfechos por el resultado de esta colaboración con el Dr. Lavelle y la Universidad de Illinois. Los resultados de ORY-3001 son muy positivos y prometedores, ha afirmado el consejero delegado de Oryzon, Carlos Buesa.
La anemia falciforme es una enfermedad genética rara en la que el gen de la hemoglobina adulta es defectuoso y se producen glóbulos rojos con forma anormal. Las células tienen forma de una hoz y funcionan peor, lo que provoca anemia, y atascan los vasos sanguíneos produciendo microinfartos. Eso provoca falta de oxígeno en los tejidos que produce crisis inflamatorias, dolor agudo y lesiones orgánicas.
El profesor Lavelle se encargará de presentar los datos que confirman que la inhibición de LSD1 produce la desinhibición de los genes de la hemoglobina fetal que no están mutados y pueden remplazar la función de los genes adultos defectuosos, mejorando el cuadro general.
La administración de ORY-3001 aumenta hasta 10 veces la hemoglobina fetal en ratones transgénicos humanizados de la enfermedad anemia falciforme e incrementa los niveles de reticulocitos fetales (-F) hasta un 300% lo que sirve para compensar la anemia. El incremento de Reticulocitos-F en primates babuinos es aún mayor de hasta 8 veces sobre los niveles iniciales. Estos y otros datos que se presentarán confirman que la inhibición de LSD1 con las moléculas de Oryzon es una alternativa prometedora para el tratamiento de la Anemia falciforme. Oryzon tiene varios inhibidores selectivos en clínica o listos para entrar en clínica.
